Der Erreger befällt vor allem die Niere und das Gehirn. Letzteres zeigt sich in neurologischen Störungen, wobei eine Kopfschiefhaltung das häufigste Symptom ist. Mit dem Antiparasitikum Fenbendazol lassen sich der Erreger und damit Neuinfektionen bekämpfen. Beim Auftreten klinischer Erscheinungen muss die Therapie durch Gabe von Antibiotika und unterstützende Maßnahmen erweitert werden, die Heilungsaussicht ist dann unsicher.

Encephalitozoon cuniculi ist ein nur in Zellen höherer Organismen (obligat intrazellulär) lebender Einzeller aus der Gruppe der Mikrosporidien. Wie alle Mikrosporidien handelt es sich um einen eng mit den Pilzen verwandten Organismus mit Zellkern und Zellmembran (Eukaryot), dem aber einige Zellorganellen wie beispielsweise Mitochondrien fehlen. Das Genom ist mit 2,9 Millionen Basenpaaren, die nur knapp 2000 Proteine kodieren, außerordentlich klein. In Säugetieren befällt der Parasit die Zellen der Niere, des Gehirns und anderer Organe. Außerhalb seines Wirts überlebt der Einzeller in Form einer 2 µm großen Spore, die das infektiöse Dauerstadium darstellt.

Je nach Hauptwirt werden drei verschiedene Stämme von Encephalitozoon cuniculi unterschieden , wobei Kaninchen für alle drei empfänglich sind :

• In Europa spielt vor allem der Kaninchenstamm (Typ I) eine Rolle, der weltweit vorkommt. Bisherige Studien fanden bei gesunden Tieren Antikörper bei 7 bis 52 % der Hauskaninchen. Diese Seroprävalenz zeigt jedoch nur, dass die Tiere mit dem Erreger Kontakt hatten und ihn mit hoher Wahrscheinlichkeit noch in sich tragen. Zu einer Erkrankung kommt es aber nur bei einer zeitweisen Störung des Immunsystems, z. B. nach Virusinfektionen. Bei neurologisch erkrankten Hauskaninchen beträgt die Seroprävalenz bis zu 85 %. Das Erregerreservoir stellen vermutlich Wildkaninchen dar, bei denen die Seroprävalenz zwischen 4 und 25 % liegt, andere Hasenartige sind offenbar nicht Träger des Erregers. Die Encephalitozoonose ist mittlerweile die häufigste Infektionskrankheit bei Hauskaninchen.
• Encephalitozoon cuniculi Typ II (Mäusestamm) ist vor allem für Altweltmäuse krankheitsauslösend und wurde bislang nur in Europa nachgewiesen. Die Seroprävalenz beträgt bei wildlebenden Ratten und Mäusen zwischen 3 und 4 %, in den Laborhaltungen kommt der Erreger durch die hohen Hygienestandards praktisch nicht mehr vor. In Skandinavien wurden auch tödlich verlaufende Infektionen mit diesem Typ bei Farmfüchsen beobachtet.
• Encephalitozoon cuniculi Typ III (Hundestamm) ist vor allem in Nordamerika und Südafrika verbreitet, befällt vorwiegend Hunde und ist für diese vermutlich der einzige potenziell krankheitsauslösende (pathogene) Stamm. In Zoos wurden weltweit auch Infektionen bei Halbaffen beobachtet.

Antikörper gegen den Encephalitozoon cuniculi lassen sich bei vielen Säugetieren nachweisen. Berichte über menschliche Erkrankungen beschränken sich auf immunsupprimierte und AIDS-Patienten, wobei vermutlich nur der Kaninchen- und der Hundestamm potenziell gefährlich sind. In der Ostslowakei betrug die Seroprävalenz 5,7 %, bei Menschen mit Immundefekten sogar 37,5 %. Bei Pferden liegt die Seroprävalenz zwischen 14 % und 60 %.